中國團隊發布柏金遜症突破性成果。

【橙訊】據央視報道，近期，復旦大學附屬華山醫院鬱金泰團隊經五年臨床和基礎研究獲重大科研突破，在全球首次發現了柏金遜症（Parkinson's disease）全新治療新靶點FAM171A2。該靶點及候選新藥或可從早期干預柏金遜症，延緩病程。相關研究成果於周五（21日）在線刊發於國際學術期刊《科學》（Science）。

柏金遜症為全球第二常見神經退行性疾病，僅次於阿茲海默氏病，極大干擾患者日常生活。預計到2040年，全球柏金遜症患者數將從2015年的700萬增至1300萬，中國患者約佔全球一半。當前藥物與手術治療僅緩解症狀，無法阻止疾病發展。因此，深入探究柏金遜症病因及開展針對性治療，成為全球科研熱點。

致病蛋白結合示意圖。

資料顯示，病理性α-突觸核蛋白為柏金遜症核心致病因子，病理狀態下，正常蛋白單體錯誤折疊並聚集為纖維，損害神經元功能致其死亡。此蛋白還具「播種」能力，侵襲鄰近健康神經元，引發更多區域蛋白聚集和神經元死亡。當致病蛋白傳播到中腦黑質區域時，多巴胺能神經元受損，從而引發動作遲緩、震顫、肌強直等運動症狀；當傳播到大腦皮層時，則導致記憶力減退等認知障礙症狀。若能儘早阻斷病理性α-突觸核蛋白傳播，就可延緩柏金遜症發展。

復旦大學附屬華山醫院鬱金泰團隊歷時五年研究，明確了柏金遜症上述關鍵致病蛋白的傳播機制，並發現了抑制其傳播過程的候選新藥，為治療柏金遜症提供新途徑。

鬱金泰教授團隊。

團隊研究證實，神經元膜受體FAM171A2蛋白是病理性α-突觸核蛋白傳播的關鍵蛋白，並在全球首次揭示了上述兩種蛋白的結合機制。該研究發現有望在疾病的臨床前期、前驅期和臨床期，通過靶向抑制原創新靶點FAM171A2，阻斷致病蛋白傳播，延緩柏金遜症進展。開發靶向FAM171A2新藥，還可構建柏金遜症標本兼治的新體系。

基於這一成果，鬱金泰團隊申請了基於干預FAM171A2治療柏金遜症的國際專利。隨後，研究團隊將專注開展臨床前研發，包括尋找小分子藥物、抗體及基因治療柏金遜症的方法，並將相關成果推進至臨床試驗及應用。

圖：央視、華山醫院